Ngày 17/ 11/ 2022, FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt kháng thể đơn dòng kháng CD3 Teplizumab-mzwv (Tzield, Provention Bio) với Chỉ định cụ thể là "làm chậm sự khởi phát của bệnh đái tháo đường typ 1 giai đoạn 3 ở người lớn và bệnh nhi ≥ 8 tuổi đang mắc đái tháo đường typ 1 giai đoạn 2."

Như chúng ta đã biết, đái tháo đường typ 1 diễn biến qua 3 giai đoạn chính, trong đó ở giai đoạn 1 có sự hiện diện của ≥ 2 kháng thể với tế bào beta nhưng đường huyết bình thường, giai đoạn 2 có sự phá hủy tự miễn các tế bào beta kèm theo rối loạn đường huyết nhưng không có triệu chứng và giai đoạn 3 là sự khởi phát bệnh đái tháo đường typ 1 có triệu chứng. Những người ở giai đoạn 2 có nguy cơ tiến triển thành bệnh đái tháo đường typ 1 lâm sàng (giai đoạn 3) gần như 100% trong suốt cuộc đời và 75% trong vòng 5 năm tới.
Teplizumab-mzwv (Tzield) là loại thuốc can thiệp vào sự phá hủy tự miễn dịch qua trung gian tế bào T của các tế bào beta tuyến tụy, và là liệu pháp đầu tiên được chứng minh có tác dụng ngăn chặn sự tiến triển của bệnh đái tháo đường typ 1. Bắt đầu từ năm 2019, một thử nghiệm ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược được tiến hành ở 76 người lớn và trẻ em ≥ 8 tuổi có nguy cơ mắc đái tháo đường typ 1, bằng cách truyền tĩnh mạch teplizumab hàng ngày trong 14 ngày liên tiếp. Sau thời gian theo dõi trung bình gần 3 năm, 50% những người dùng teplizumab vẫn không mắc bệnh đái tháo đường, so với chỉ 22% những người truyền giả dược (OR = 0,457; P = 0,01). Nhóm truyền teplizumab có nồng độ C-peptide trung bình cao hơn so với nhóm giả dược, phản ánh chức năng tế bào beta được cải thiện (1,96 so với 1,68 pmol/mL; P = 0,006). Nồng độ C-peptide giảm dần theo thời gian ở nhóm dùng giả dược nhưng ổn định ở những người dùng teplizumab (P = 0,0015). Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Tzield bao gồm giảm bạch cầu (73% teplizumab vs 6% giả dược), phát ban (36% vs 0%), giảm bạch cầu (221% vs 0%) và đau đầu (11% vs 6%).
Ngay lập tức, nhiều người đã coi đây là môt sự kiện lịch sử, một ngày tuyệt vời cho cộng đồng bệnh nhân đái tháo đường vì sự trì hoãn xuất hiện bệnh đái tháo đường typ 1 giai đoạn 3 giúp cho BN và gia đình có thêm thời gian sống khỏe mạnh và chủ động chuẩn bị để đối phó với những gánh nặng và biến chứng liên quan đến bệnh ở giai đoạn 3. TS Robert Gabbay – Giám đốc khoa học và y tế của Hiệp hội đái tháo đường Hoa Kỳ (ADA) nhận định "Việc phê duyệt teplizumab, phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt để trì hoãn bệnh đái tháo đường typ 1, là một bước tiến đáng kể cho những người có nguy cơ bị mắc căn bệnh mãn tính này." Ông cũng cho biết thêm "Những người mắc bệnh đái tháo đường typ 1 cần điều trị thay thế insulin suốt đời, vì vậy việc giúp một người trì hoãn 2 - 3 năm khỏi các gánh nặng của bệnh đái tháo đường typ 1 là một thành tựu to lớn, là bước đệm để chúng tôi hướng tới việc tìm ra phương pháp chữa trị."
BS Cory Wirt ở New York, đã đăng ký cho con gái của mình, Claire, người có dấu ấn sinh học và được coi là có nguy cơ mắc bệnh đái tháo đường typ 1 tham gia thử nghiệm lâm sàng với Tzield từ 7 năm trước. Ngày nay, con gái cô vẫn chưa tiến triển thành bệnh đái tháo đường typ 1 lâm sàng. Bà cho biết: "Là một người mẹ, tôi đánh giá cao 83 tháng không phải kiểm tra đường huyết nhiều lần mỗi ngày, lo lắng về hạ đường huyết đe dọa đến tính mạng và cho con sự độc lập trong cuộc sống. Chưa kể chi phí đáng kể cho vật tư, thăm khám và căng thẳng về cảm xúc. Chúng tôi không biết tác dụng của việc điều trị sẽ kéo dài bao lâu, nhưng mỗi ngày không có insulin là một món quà!"

Tài liệu tham khảo: